基因治療與遺傳性耳聾

摘要：超過60%的語前聾病例是由于遺傳因素引起。遺傳性耳聾患者的基因突變包括單核苷酸替換、堿基缺失、插入等,當這些突變導致耳聾基因的錯義時便可臨床上引起遺傳性耳聾的癥狀。對這些突變在基因水平選擇性糾正是目前遺傳性耳聾生物治療的新思路。CRISpR/Cas技術(shù)作為第三代的靶向基因組編輯技術(shù)系統(tǒng),具有靶向、高效、易操作等優(yōu)勢,很大程度上推進了耳聾的基因治療研究。本文對目前國內(nèi)外耳聾的基因治療研究現(xiàn)狀進行回顧。